식약처 ‘넬로넴다즈’ 개발단계 희귀의약품으로 지정...미 FDA에도 신청서 제출

신약개발 업체 지엔티파마(주)는 심정지 환자의 치료제로 개발하고 있는 뇌세포 보호 신약 ‘넬로넴다즈’가 보건복지부 주관 ‘2020년도 제1차 보건의료 R&D 신규지원 대상과제’의 신약개발 임상시험 지원과제로 최종 선정됐다고 30일 밝혔다.

회사는 이번 희귀질환 신약개발 임상시험 과제 선정으로 보건복지부로부터 현재 진행중인 심정지 환자에 대한 임상 2상 시험 연구비를 지원받는다.

과학기술부, 경기도, 아주대학교 등의 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈는 뇌세포 손상의 주 원인인 글루타메이트 신경독성과 활성산소 독성을 동시에 제어하는 다중표적약물이다.

심장정지가 발생하면 뇌졸중과 마찬가지로 뇌에서 글루타메이트가 과도하게 방출되고 과량의 활성산소가 생성되면서 뇌세포가 죽게된다. 심폐소생을 했더라도 뇌세포 손상으로 인한 심각한 뇌신경 기능 장애, 코마 등을 겪게 되며 심할 경우에는 사망으로 이어진다.

심정지 임상2상 시험은 병원 밖에서 인공 소생에 성공해 저 체온 치료를 받는 150명의 심정지 환자를 대상으로 4 시간 이내에 넬로넴다즈를 정맥투여 했을때 약물의 안전성과 뇌손상 방지 약효를 검증하는 방식으로 진행한다.

삼성서울병원과 전남대병원 등 5개 대학병원 응급의학과에서 임상연구에 참여하고 있으며 뇌손상 바이오마커, 뇌 MRI 영상 및 행동기능 등을 분석해 약효를 검증한다. 현재까지 54명의 환자에게 약물투여를 완료했다.

넬로넴다즈는 지난해 12월 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정 받았고, 최근에 미국FDA에 희귀질환 의약품 지정 신청서를 제출했다.

신약이 희귀의약품으로 지정되면 ▲1·2 상 완료 후에 판매가능 ▲신약승인후 10년간 독점권 부여 ▲의약품 품목허가 신속심사 ▲국가및 지방자치단체의 행정 및 재정 지원 ▲세제상 혜택 등이 주어진다.

넬로넴다즈의 개발자인 지엔티파마 곽병주 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “‘넬로넴다즈’가 심장마비 동물모델에서 24시간 이내에 투여하면 뇌세포 보호효과가 있다는 연구 결과를 뇌병리 분야 최고의 국제 학술지인 ‘악타 뉴로패쏠로지카 (Acta Neuropathologica·피인용지수 18.174)’에 발표한바 있다”면서 “임상 2상연구를 성공적으로 완료해 전 세계의 심정지 환자 치료제로 출시될수 있도록 모든 역량을 모을것 ”이라고 밝혔다.

김병철 기자 kbchul@seoul.co.kr