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“환자만 보고 FDA 3상까지 왔다… 치매 치료제, 3년내 최종 승인 기대”

“환자만 보고 FDA 3상까지 왔다… 치매 치료제, 3년내 최종 승인 기대”

심현희 기자
입력 2022-05-30 17:30
업데이트 2022-05-31 01:34
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‘치매 정복’ 꿈에 다가선 정재준 아리바이오 회장

항암제 등은 다국적 기업 강세
치매 치료제는 메커니즘 달라
인지 기능 관련 기작 동시 공격
‘멀티플 타깃’ 방식으로 승부수

전 세계 고령화로 시장 무한대
K바이오가 시장 뒤집게 될 것
1500억 투자 유치… 내년 상장

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최근 만난 정재준 아리바이오 회장이 현재 개발 중인 치매 치료제 ‘AR1001’의 미국 식품의약국(FDA) 임상 3상 계획을 설명하며 환하게 웃고 있다. 지난달 FDA에서 3상 계획이 승인된‘AR1001’이 최종 승인을 받는다면 사실상 전 세계의 유일한 치매 치료제가 된다.  아리바이오 제공
최근 만난 정재준 아리바이오 회장이 현재 개발 중인 치매 치료제 ‘AR1001’의 미국 식품의약국(FDA) 임상 3상 계획을 설명하며 환하게 웃고 있다. 지난달 FDA에서 3상 계획이 승인된‘AR1001’이 최종 승인을 받는다면 사실상 전 세계의 유일한 치매 치료제가 된다.
아리바이오 제공
인간 존엄의 상징인 ‘기억’을 잃어 가는 치매는 아픈 병이라기보다는 차라리 ‘슬픈 병’에 가깝다. 환자는 스스로의 고통을 인지하지 못한다. 다른 노인성 질환과 달리 24시간 밀착해 간병해야 하는 가족들은 환자를 돌보다가 대부분 우울증에 시달린다. 전 세계에서 가장 빠른 속도로 고령화되고 있는 한국의 65세 이상 치매 환자는 약 100만명. 세계적으론 5000만명이 치매를 앓고 있으나 사실상 치료제가 없다. 근본적인 원인을 모르기 때문이다. 기억뿐만 아니라 상실된 가족의 가치까지 살릴 수 있는 ‘꿈의 치료제’는 개발될 수 있을까. 지난달 치매 치료제 ‘AR1001’의 미국 식품의약국(FDA) 2상을 성공적으로 종료하고 현재 전 세계 바이오 업체 가운데 ‘꿈’에 가장 가깝게 다가선 아리바이오 정재준 회장을 최근 경기 성남시의 본사에서 만났다.

-치매 치료제는 다국적 바이오 업체들도 가지 않은 길이다. 현실적으로 꿈의 치료제는 가능한가.

“다국적 바이오 업체들도 실패한 분야가 치매 치료제다. 그래서 오히려 우리가 해볼 만하다. 다국적 업체들이 잘하는 것이 항암제, 고지혈제, 심장약 등인데 이 치료제의 메커니즘이 ‘싱글 타깃’이다. 발병의 핵심 원인인 타깃 하나를 공격해 치료하는 방법인데, 치매는 이 같은 방식으로는 치료가 불가능하다. 우리는 ‘멀티플 타깃’(다중기작)이라는 새로운 패러다임으로 치매 치료제를 개발하고 있다. 발병 원인을 모르는 상태에서 인지 기능과 관련돼 있는 기작을 동시에 공격하면 훨씬 좋아지지 않을까 하는 발상에서 시작했고 11년째 마침내 FDA 3상까지 온 것이다. 2010년에 처음 다중기작 얘기를 했을 때 주변에서 그게 얼마나 어려운 건지 아느냐며 미쳤다고 했다. 하지만 임상 1·2상에서 부작용이 거의 없었고, 안정성과 특정 그룹을 대상으로 한 효능이 입증됐다. 이번에 FDA로부터 3상 진행 계획 승인을 받았는데, FDA가 추가적으로 원하는 항목을 더 넣으면 3상 성공 가능성은 훨씬 높아질 것이라고 확신한다.”

-성공하면 어떤 의미가 있을까.

“한마디로 글로벌 시장을 뒤집는 것이다. 젊은 사람은 치매를 거의 앓지 않는다. 90% 이상이 나이가 들면서 증상이 시작된다. 치매는 인류가 지나치게 오래 살아서 찾아오는 질병이다. 실제로 아프리카엔 치매 환자가 별로 없다. 평균수명이 짧아서다. 향후 치매 시장은 엄청나게 커질 것이다. 전 세계가 고령화로 들어섰다. 서양이나 한국은 초고령화 사회고 중국까지 고령화로 들어가기 시작했으니까. 또 K바이오 산업이 진정으로 발전하는 계기가 될 것이다. 국내 바이오 업체가 신약을 개발해 미 FDA 허가를 받은 경우는 아직 SK바이오팜 사례밖에 없다. 지금 국내 대기업들이 앞다퉈 바이오를 미래 먹거리로 선정하고, 국내에 중소 규모 바이오 업체들도 생기고 있지만 다국적 업체들이 프리미어리그라면 아직 우리는 조기축구 수준이다. 치매 치료제는 ‘패스트 팔로어’에 머물러 온 우리도 새로운 것을 시도하고 성공하면 ‘퍼스트 무버’가 될 수 있다는 걸 보여 줄 것이다. 다국적 업체들이 하는 것만 따라가면 우리는 절대 새로운 걸 만들지 못한다.”
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-20년간 신약 개발 컨설턴트로 활동했다. 어떻게 바이오 업체까지 세우게 됐는지.

“한국과학기술연구원(KIST) 재학 시절 영국 외무성 장학금 시험에 합격해 스코틀랜드 글래스고로 유학을 갔다. 생리생화학 박사 학위를 따고 케임브리지 수석연구원 생활을 했는데, 거긴 노벨상을 받은 사람이 너무 많았다. 이들과 경쟁해야 하는데 아무래도 공부는 내 길이 아닌 거 같아 신약 개발 회사를 창업해 국내 제약사들의 컨설팅 및 기술이전을 도맡았다. 해 보니 지속적으로 투자하고 지켜봐 주는 대기업이 별로 없었다. ‘내가 한번 해 보자’ 싶어 신약 개발에만 집중할 수 있는 업체를 만들었다.”

-앞으로의 계획은.

“지난해 감사하게도 1500억원을 투자받아 이 돈으로 3상까지 무난히 끝낼 수 있을 것 같다. 올해 말 첫 번째 환자에게 투약을 시작한다. 최종 승인까지 3년 걸릴 것으로 예상하고 있다. 기업공개(IPO)도 계획 중이다. 오는 9월에 기술평가를 신청할 것이다. 내년에는 상장되지 않을까. 사실 이미 3상에 들어가고 돈도 있는데 특례 상장이 의미가 있을까 싶지만 어려울 때 도와줬던 투자자들에게 보답은 해야겠다고 생각해 IPO를 준비하고 있다.”

-초심을 잃고 돈에 휘둘려 좌초하는 바이오 업체도 많다.

“약을 개발하는 사람은 환자만 보고 가면 된다. 고통받는 환자를 보고 가슴이 안 움직이는 사람이 있을까. 후배들에게 늘 ‘환자만 보고 가면 돈은 자동으로 따라온다’고 말한다.”

-FDA 최종 승인을 받으면 무엇을 하고 싶은가.

“퇴직하고 학교를 세워 후학을 양성하고 싶다.” 
심현희 기자
2022-05-31 21면

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