미국 식품의약국(FDA)이 18년 만에 알츠하이머병 신약을 승인했다고 7일(현지시간) AP통신 등이 보도했다. ‘애드유헬름’(Aduhelm)이라는 이름으로 판매될 신약은 미 제약사 바이오젠이 일본의 에자이 제약사와 함께 개발했다.

●미일 제약사 ‘애드유헬름’ 공동 개발

앞서 FDA는 2003년 알츠하이머병 신약을 승인한 적이 있으나 이 약은 불안이나 불면증 같은 증상을 관리하는 것이어서, 병의 근본적 원인에 대응하기 위해 개발된 신약 승인은 사실상 처음이라고 로이터통신은 전했다. 이번 신약도 환자의 정신적 쇠퇴를 되돌리지는 못하고 늦추는 효과를 추구하는 것으로, 뇌에서 ‘베타아밀로이드’로 불리는 해로운 단백질 덩어리 제거를 돕는 것으로 알려졌다.

이번 신약의 3상 임상시험에서는 성공 가능성이 없다는 평가가 도출돼 2019년 임상이 조기에 중단되는 곡절을 겪었다. FDA의 외부 전문가 자문위도 FDA에 승인을 권고하지 않기로 하는 등 전문가 사이에 적지 않은 회의론이 일었다고 AP는 전했다.

그러나 3상 임상시험 참가자 중 일부에게 이 약의 용량을 높여 투여한 결과 사고 능력 저하가 대조군보다 23% 덜했고 기억, 언어, 지남력 등 다른 인지기능 평가에서도 비슷한 효과가 나타났다고 바이오젠은 밝혔다. FDA는 바이오젠에 대해 약의 효능을 확인하는 후속 연구 요건을 부과해 승인을 결정했다. 효능을 입증하지 못하면 시장서 퇴출될 수 있도록 한 것이다.

●후속 연구서 효과 입증 못하면 퇴출

1회 투여 비용은 4312달러(약 480만원)로 책정됐으며 4주 간격으로 주사를 맞아야 한다. 고가 논란에 대해 미셸 보나토스 바이오젠 최고경영자(CEO)는 CNBC와의 인터뷰에서 “알츠하이머 환자들이 연 50만 달러 비용을 부담하고 있고 지난 20년간 (신약) 혁신이 없었다는 점을 반영한 타당한 가격”이라고 주장했다. 그는 “앞으로 4년 동안은 애드유헬름의 가격을 올리지 않겠다”고 약속했다.

이지운 전문기자 jj@seoul.co.kr