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‘유전자 가위’로 자폐증 치료 가능성 열었다

‘유전자 가위’로 자폐증 치료 가능성 열었다

유용하 기자
유용하 기자
입력 2015-10-04 23:02
업데이트 2015-10-05 01:42
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연세대 김동욱 교수 연구팀 정신지체 유전자 교정 성공

김동욱 연세대 의대 교수
김동욱 연세대 의대 교수
남성들에게 흔한 유전성 정신지체질환으로, 자폐증과 밀접한 연관이 있는 것으로 알려진 ‘취약 X증후군’ 유전자를 국내 연구진이 세계 최초로 교정하는 데 성공했다. 이번 성과가 실제 자폐증 치료법 개발로 이어질지 주목된다.

연세대 의대 김동욱 교수팀은 취약 X증후군 환자에게서 세포를 채취해 만든 ‘유도만능줄기세포’(iPSc)에서 이 질환을 일으키는 요인을 제거, 유전자를 정상으로 바꾸는 데 성공했다고 4일 밝혔다. 이번 연구 결과는 생물학 및 의학 분야 국제학술지 ‘셀 리포츠’ 2일자에 실렸다.

취약 X증후군은 특정 유전자가 과도하게 발생할 때 나타나는 질환이다. 남성 3600명당 1명꼴로 발생하며 남성 정신지체 환자 가운데 6%가량, 자폐증의 5%가량을 차지한다. 환자의 30~50%는 자폐증 진단을 받는 것으로 알려져 있지만 근본적인 치료 방법은 아직 나오지 않은 상태다. 연구팀은 환자에게서 추출한 체세포를 떼어 내 iPSc를 만들었다. iPSc는 완전히 자란 체세포를 떼어 낸 뒤 세포 분화 관련 유전자를 주입해 배아줄기세포처럼 세포 생성 초기의 만능세포 단계로 되돌린 것이다. 연구진은 이렇게 만든 iPSc에서 크리스퍼 유전자 가위 기술을 이용해 비정상적인 유전자를 잘라 낸 다음 신경세포로 분화시킨 결과 정상세포와 같다는 것을 확인했다.

이번 연구 성과를 바탕으로 유전자가 교정된 환자의 줄기세포를 세포 치료제로 활용해 환자 본인에게 이식할 수 있게 된다면 자폐증을 비롯한 정신질환을 근본적으로 치료할 수 있을 것으로 기대된다.

줄기세포를 이용한 정신질환 치료는 일반적인 세포 치료제와 달리 주사 방식이 아닌 뇌에 교정된 세포를 직접 주입하는 방식이 될 것으로 예상된다. 그렇지만 이런 치료 기법을 실제 임상에 적용하기 위해서는 유도만능줄기세포의 안전성 입증이 우선돼야 한다.

김 교수는 “취약 X증후군처럼 비정상적으로 반복되는 유전자를 교정하는 것은 쉽지 않은 기술”이라며 “이번 연구는 취약 X증후군처럼 유전자의 구조적 변이로 발생하는 질환의 치료 연구에 유전자 교정 기술이 활용될 수 있음을 보여 줬다는데 의미가 있다”고 말했다.

한편 김 교수팀은 지난 7월 유전자 가위 기술을 이용해 혈우병 환자의 iPSc에서도 비정상 유전자를 교정해 정상으로 되돌리는 데 성공해 혈우병을 근본적으로 치료할 수 있는 가능성을 보이기도 했다.

유용하 기자 edmondy@seoul.co.kr
2015-10-05 10면

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